Không ai trong chúng ta nghe nói đến công nghệ RNA cho đến khi xuất hiện các loại vaccine ngừa COVID-19 sử dụng công nghệ này. Vaccine của các hãng Pfizer và Moderna đều sử dụng công nghệ RNA.
Pfizer đặt mục tiêu sản xuất các loại vaccine dựa trên công nghệ mRNA. Ảnh: AFP/TTXVN
Liệu pháp gene RNA đưa ra những chỉ dẫn thông minh đối với các tế bào của cơ thể để chúng tạo ra các protein đặc hữu thực hiện một chức năng hữu ích. Với các vaccine sử dụng công nghệ RNA, hệ miễn dịch nhận ra protein này và qua đó chống lại virus.
Hiện nay các nhà khoa học đang sử dụng liệu pháp gene RNA để phát triển các cách điều trị mới cho một số bệnh di truyền, cũng như có thể điều trị các bệnh phổ biến hơn, như ung thư và các bệnh tim mạch.
Cơ thể của chúng ta được làm từ hàng nghìn tỷ tế bào, mỗi tế bào có nhiệm vụ tạo ra các protein để thực hiện chức năng của mình và tái tạo. Trung tâm kiểm soát các tế bào – hay nhân tế bào – chứa DNA, nắm mọi thông tin về cách tạo ra các protein cần thiết.
RNA cũng có một vai trò quan trọng trong việc tạo các protein này. RNA hoạt động như một người truyền tin giữa nhân tế bào và cơ thể của tế bào. RNA chứa một bản sao các chỉ dẫn gene của tế bào cho mỗi protein.
Ở các vaccine ngừa COVID-19, RNA chỉ dẫn tế bào tạo một protein nhằm thu hút sự chú ý của hệ miễn dịch. Ở các bệnh về gene, có một đột biến trong mã gene nên nhân tế bào gửi thông điệp sai, kết quả là các tế bào tạo ra một protein đột biến không vận hành đúng cách, hoặc tạo ra quá lượng protein cần thiết, hoặc hoàn toàn không tạo ra protein.
Ở các bệnh di truyền tương đối phổ biến, chẳng hạn như thừa cholesterol, cơ thể không giảm được lượng lipoprotein cholesterol (cholesterol xấu) trong máu. Liệu pháp RNA can thiệp bằng RNA để hạn chế cơ thể sản sinh loại protein làm tăng lượng cholesterol xấu. Một cách tiếp cận khác là chỉnh sửa RNA để sản sinh ra loại protein hữu ích.
Với những thành công gần đây trong ứng dụng công nghệ RNA, các nhà khoa học đang muốn thúc đẩy ứng dụng công nghệ này trong việc chữa trị các bệnh như ung thư và tim mạch.
Bích Liên
