Theo phóng viên TTXVN tại Brussels, bằng cách ghi đè các đột biến trong một gene bị khiếm khuyết, các nhà nghiên cứu tại Đại học Louvain của Bỉ (KU Leuven) đã thành công trong việc thu được một gene hoàn toàn khỏe mạnh. Phát triển này đã chữa khỏi bệnh xơ nang trong các tế bào đường hô hấp của con người, ít nhất là trong phòng thí nghiệm.
Có hàng nghìn bệnh nhân mắc bệnh xơ nang ở Bỉ. Bệnh xơ nang, còn được gọi là mucoviscidosis, là tình trạng bẩm sinh và đe dọa tính mạng phổ biến nhất. Do sự rối loạn trong quá trình vận chuyển muối và nước, chất nhầy cứng sẽ tích tụ trong đường hô hấp và nhiều cơ quan khác nhau. Đây là một chứng rối loạn thoái hóa bao gồm ho mãn tính, nhiễm trùng phổi, tiêu chảy, đau bụng, tắc ruột và nhiều vấn đề khác. Thuốc, liệu pháp khí dung và vật lý trị liệu được sử dụng để cố gắng kiểm soát căn bệnh nan y này. Đôi khi, cần phải cấy ghép phổi.
Tuy nhiên, công nghệ chỉnh sửa Prime sẽ thay đổi điều đó trong vài năm tới. Liệu pháp khá mới này cho phép cắt bỏ và thay thế gene bị đột biến. Đây là một quá trình rất chính xác và an toàn, không gây ra tổn thương ngẫu nhiên cho ADN. Trong các thử nghiệm của mình, phòng thí nghiệm KU Leuven đã lấy một mẫu mô từ một bệnh nhân mắc bệnh xơ nang. Từ mẫu sinh thiết này, họ đã phát triển một cơ quan vi mô, mô phỏng cả cấu trúc và chức năng của cơ quan thật từ đó nó được lấy ra.
Vấn đề quan trọng hiện nay là làm thế nào để thành công đưa sự chỉnh sửa gene này từ đĩa Petri vào cơ thể. Điều đó sẽ đòi hỏi thêm nghiên cứu và thời gian, nhưng triển vọng đang rất lạc quan cho các bệnh nhân xơ nang.
Hương Giang
