Các nhà khoa học Trung Quốc mới đây đã phát triển được một "hệ thống vận chuyển có mục tiêu" để đưa các công cụ chỉnh sửa gene tới các tế bào ruột kết, giúp điều trị hiệu quả bệnh viêm ruột.
Nghiên cứu chỉ ra rằng hệ thống nano tiền chất CRISPR-Cas9 có thể vận chuyển riêng protein chỉnh sửa gene tới vùng ruột đang bị tổn thương của chuột, và sau đó kích hoạt protein này. CRISPR-Cas9 là một công cụ chỉnh sửa gene có thể được dùng để chỉnh sửa gene trong sinh vật. Tuy nhiên, một thiếu sót của công cụ trị liệu phổ biến này là không chính xác, dẫn đến việc chính sửa gene không mong muốn tại các vị trí ADN khác.
Để giải quyết vấn đề này, các nhà nghiên cứu của Đai học Chiết Giang, Trung Quốc đã phủ lên protein Cas9 lớp màng tế bào phỏng sinh học, mang theo một phân tử nhỏ đóng vai trò "công tắc". Họ phát hiện rằng trong cơ thể chuột, một nhánh hóa học của "công tắc" này sẽ được kích hoạt bởi các kích thích trong phần ruột bị loét, qua đó kích hoạt công cụ Cas9 giúp giảm bớt hoạt động của các protein gây bệnh.
Nghiên cứu cho thấy công cụ vận chuyển vẫn duy trì được khả năng chỉnh sửa gene cao của Cas9 trong ruột chuột, đồng thời giảm đáng kể nguy cơ chỉnh sửa không mong muốn trong gan, phổi và lá lách. Theo nghiên cứu, thông qua việc sử dụng công cụ này, nguy cơ chỉnh sửa nhầm trong gan đã giảm từ 13% xuống 2,6%.
Tác giả nghiên cứu Yan Xiaojie của Đại học Chiết Giang nhận định hệ thống này có thể đem lại phương pháp mới giúp điều trị các căn bệnh khó chữa về ruột, cũng như mở ra triển vọng trong việc điều trị một số căn bệnh khác như ung thư.
Nghiên cứu đã được đăng trên tạp chí Tiến bộ Khoa học ngày 9/12.
Đặng Ánh
