Hầu hết các loại thuốc làm việc bằng cách gắn vào và sửa đổi các hành động của protein, những phân tử nhỏ bé thực hiện chức năng quan trọng của tế bào. Những thông tin chi tiết về cấu trúc và chức năng của protein giúp các nhà khoa học phát triển các loại thuốc để ngăn chặn hoặc tương tác với các protein. Nhưng ngay cả khi một loại thuốc được thiết kế nhắm vào một loại protein đặc biệt, nó vẫn có thể ảnh hưởng đến những protein khác, gây ra tác dụng phụ. Cách các loại thuốc hoạt động cũng có thể bị ảnh hưởng bởi cách cơ thể hấp thụ và xử lý của một người.
Thuốc kháng sinh, thuốc
kháng
virút
Thuốc kháng sinh và thuốc chống virút tấn công các protein chỉ có trong các loại vi khuẩn hoặc virút và chúng là rất quan trọng cho sự sống còn của tác nhân gây bệnh hoặc nhân bản. Trong nhiều trường hợp, đó là các enzyme, là những protein có tác dụng làm tăng tốc các phản ứng hóa học. Ví dụ, thuốc kháng sinh penicillin bám trên một enzyme để phá vỡ lớp màng tế bào vi khuẩn lây nhiễm và tiêu diệt chúng. Thuốc kháng virút như Saquinavir dùng để ức chế một loại enzyme để virút HIV không lây lan trong cơ thể.
Chất chống ung thư
Nhiều loại thuốc chống ung thư hoạt động bằng cách giết các tế bào bệnh đang phân chia nhanh chóng, nhưng chúng cũng có thể ảnh hưởng đến các tế bào phân chia khỏe mạnh. Ví dụ, thuốc Paclitaxel (Taxol), được chỉ định đối với ung thư vú, buồng trứng và các ung thư khác, hoạt động bằng cách liên kết với các protein tubulin (hình ống), ức chế sự hình thành các cấu trúc được gọi là ống vi thể cần thiết cho sự phân bào.
Các loại thuốc chống ung thư mới hơn, biết phân biệt hơn, thường nhắm đến các protein quan trọng đang hoạt động bất thường trong một số ung thư nhất định. Một trong những loại thuốc như vậy, thuốc Gleevec, tạm dừng loại tế bào tín hiệu luôn “bật” trong bệnh ung thư máu, gọi là nguyên bào bạch cầu tủy mạn tính. Mục tiêu của Gleevec là một loại protein kinase và loại thuốc này được bào chế dựa trên nhiều thí nghiệm sinh học cơ bản về cách tế bào ung thư phát triển.
Thuốc kháng histamin, thuốc chống trầm cảm và Aspirin
Một số loại thuốc được kê đơn rộng rãi nhất có chức năng ngăn chặn thụ thể bắt cặp với protein G, còn gọi là thụ thể bảy đoạn xoắn ốc (GPCR) đóng vai trò quan trọng trong việc truyền các tín hiệu cho phép một tế bào đáp ứng với môi trường của nó. Các loại thuốc Loratadine (Claritin) làm giảm dị ứng bằng cách ngăn chặn các thụ thể histamin, thuốc chống trầm cảm (như Prozac, Paxil và Zoloft) tác động đến các thụ thể serotonin và thuốc chẹn bêta điều trị bệnh tim bằng cách can thiệp vào các thụ thể adrenergic. Tín hiệu cũng có thể được dừng lại để nhắm vào các enzym tạo ra một phân tử tham gia vào quá trình này. Đây là cách aspirin hoạt động - thuốc ức chế enzyme cyclooxygenase, loại hình thành các phân tử truyền tín hiệu đau (prostaglandin).
Thuốc giảm cân, ngừa cholesterol
Các loại thuốc dùng để kiểm soát cân nặng hay cholesterol cũng hoạt động bằng cách tương tác với các protein đặc trưng. Thuốc giảm cân Orlistat (Xenical hoặc Alli) ngăn chặn hoạt động của enzume lipase (tiết ra từ tuyến tụy), làm giảm lượng chất béo hấp thu từ đồ ăn. Thuốc hạ cholesterol, như Atorvastatin (Lipitor) và Simvastatin (Zocor), ngăn chặn các tác động của men khử HMG-CoA, một loại enzyme tham gia vào quá trình tạo cholesterol.
Hướng nghiên cứu tương lai
Với một sự hiểu biết tốt hơn về các mối quan hệ cụ thể giữa một loại thuốc và các protein mục tiêu (và ngoài mục tiêu), các nhà nghiên cứu đang sử dụng một loạt các dữ liệu sẵn có để xác định và thử nghiệm các loại thuốc được Cơ quan Quản lý dược phẩm và thực phẩm Mỹ (FDA) phê chuẩn và dự đoán các tác dụng phụ tiềm tàng. Điều này có thể làm giảm thời gian và chi phí đưa thuốc ra thị trường. Các nhà khoa học cũng đang tìm hiểu cách gene của một người có thể ảnh hưởng đến hiệu quả và an toàn của một số loại thuốc. Một lĩnh vực khác liên quan là nghiên cứu phát triển cách thức mới để đưa thuốc đến các cơ quan hoặc vị trí bị bệnh cụ thể, đồng thời nâng cao lợi ích điều trị và giảm tác dụng phụ.
