Thuốc chữa bệnh hiếm đắt nhất thế giới được lưu hành

Thuốc chữa bệnh hiếm đắt nhất thế giới được lưu hành
Zolgensma cũng chính thức trở thành loại thuốc có giá đắt nhất thế giới từ trước tới nay sau khi nhà sản xuất Thụy sĩ Novartis công bố giá là 2,1 triệu USD một lộ trình điều trị. Đây là một trong các liệu pháp gien đầu tiên hứa hẹn có thể chữa được hoàn toàn căn bệnh di truyền chết người.

Tuy nhiên, với mức giá này không nhiều người bệnh có thể đủ khả năng chi trả. Theo tờ New York Times, nhiều loại thuốc chữa các bệnh hiếm gặp đã được lưu hành trên thị trường với giá khá đắt, lên tới hàng trăm nghìn USD mỗi năm. Tuy nhiên, rất ít thuốc vượt ngưỡng giá 1 triệu USD. Ví dụ, liệu pháp gien Luxturna điều trị mất thị giác bẩm sinh (mù) có giá 850.000 USD và Kymriah, liệu pháp điều trị bênh bạch cầu có giá 475.000 USD.

Hãng Novartis cùng ngày cũng công bố đồng ý cho các công ty bảo hiểm có thể chi trả chi phí thuốc này cho bệnh nhân mua bảo hiểm của họ trong thời gian 5 năm, tương đương trả mỗi năm 425.000 USD.

Chủ tịch của công ty AveXis, công ty phát triển thuốc Zolgensma của tập đoàn Novartis cho biết công ty đưa ra mức giá 2,1 triệu USD là đã giảm tới 50% giá trị thực của loại thuốc này nếu so với mức chi phí bệnh nhân thường phải trả khi điều trị bệnh hiếm gặp trong thời gian dài.  Ví dụ, một loại thuốc khác cũng điều trị teo cơ tủy có tên là Spinraza được chấp nhận cho lưu hành trên thị trường từ năm 2016 có giá 750.000 USD trong năm đầu tiên điều trị và khoảng 375.000 USD cho mỗi năm tiếp theo. Như vậy để chữa bệnh teo cơ tủy bằng thuốc Spinraza trong 10 năm sẽ tốn khoảng hơn 4 triệu USD.

Bệnh teo cơ tủy ảnh hưởng tới các tế bào thần kinh vận động trong tủy sống khiến người bệnh không thể đi lại, nói chuyện, nuốt hay thở.

Trên thế giới, cứ 11.000 trẻ em sinh ra thì có 1 cháu mắc bệnh teo cơ tủy. Trước khi Spinraza được phát minh và được lưu hành trên thị trường từ năm 2016 thì bệnh teo cơ tủy không có thuốc chữa.

Tập đoàn dược phẩm Novartis cho biết mỗi năm có khoảng 400 bệnh nhân teo cơ tủy mới, tức là mỗi tháng trung bình có thêm 30 ca mắc bệnh này, chưa kể khoảng 700 bệnh nhân đã mắc bệnh từ trước đó.

Tuy nhiên với giá 2,1 triệu USD một lộ trình điều trị, thuốc Zolgensma nằm ngoài khả năng kinh tế của hầu hết các gia đình Mỹ nếu không được bảo hiểm chi trả. Hãng Novartis cho biết họ sẽ giảm trừ một phần giá thuốc cho người bệnh nếu bệnh nhân chết hoặc phải sống thực vật trong quá trình đang điều trị dở bằng thuốc Zolgensma.
Hải Vân

Có thể bạn quan tâm

Khẩn trương rà soát, sớm tìm ra phương án bố trí đất ở cho các hộ dân vùng cao Bá Thước

Khẩn trương rà soát, sớm tìm ra phương án bố trí đất ở cho các hộ dân vùng cao Bá Thước

Bá Thước là huyện miền núi nghèo của tỉnh Thanh Hóa, thuộc diện huyện nghèo 30a. Do địa hình hiểm trở, khí hậu khắc nghiệt nên địa phương thường xuyên xảy ra các hiện tượng thiên tai như sạt lở, lũ ống, lũ quét. Trải qua các đợt thiên tai, nhiều hộ dân không còn đất ở; hàng trăm hộ dân xây dựng nhà ở trái phép trên đất nông nghiệp, chủ yếu là đất lúa, hoa màu, đất rừng. Hiện UBND huyện Bá Thước đang khẩn trương rà soát để sớm tìm ra phương án bố trí đất ở cho người dân ổn định cuộc sống.

áp thấp nhiệt đới, vùng áp thấp, thời tiết ngày 14/2, gió mạnh, sóng biển, ngư dân, chủ tàu thuyền, ứng phó thời tiết

Thời tiết ngày 25/4/2025: Từ Thanh Hóa đến Huế có mưa, mưa rào rải rác và có nơi có dông

Theo Trung tâm Dự báo khí tượng thủy văn Quốc gia, ngày 25/4, khu vực Hà Nội nhiệt độ thấp nhất 24-26 độ C. Nhiệt độ cao nhất 27-29 độ C. Nhiều mây, ngày có mưa rào và rải rác có dông, cục bộ có nơi mưa to; đêm có mưa vài nơi. Gió đông bắc cấp 2-3. Trong mưa dông có khả năng xảy ra lốc, sét, mưa đá và gió giật mạnh.

Chăm lo nhà ở cho đồng bào Khmer huyện biên giới Giang Thành

Chăm lo nhà ở cho đồng bào Khmer huyện biên giới Giang Thành

Ngày 24/4, Sở Dân tộc và Tôn giáo tỉnh Kiên Giang phối hợp UBND huyện Giang Thành, UBND xã Phú Mỹ tổ chức lễ bàn giao 10 căn nhà cho đồng bào Khmer thuộc Chương trình mục tiêu quốc gia phát triển kinh tế - xã hội vùng đồng bào dân tộc thiểu số và miền núi.

Dự báo tình trạng hạn hán, thiếu nước sẽ kết thúc vào đầu tháng 5

Dự báo tình trạng hạn hán, thiếu nước sẽ kết thúc vào đầu tháng 5

Khô hạn và thiếu nước hiện đang xảy ra ở nhiều địa phương với mức độ, quy mô nhỏ. Nhưng trước những dự báo về nắng nóng sắp tới yêu cầu các địa phương cần chủ động hơn trong việc quản lý nguồn nước cho sản xuất và sinh hoạt. Tình hình này có thể diễn biến phức tạp, đặc biệt là tại các khu vực dễ bị ảnh hưởng bởi hạn hán.

Thơm ngon "chồi rừng" vùng Tây Bắc

Thơm ngon "chồi rừng" vùng Tây Bắc

Tháng Ba, tháng Tư về, khi hoa ban, hoa trẩu nở trắng sườn đồi Tây Bắc cũng là lúc các loại cây rừng đâm chồi, nảy lộc. Dịp này, măng rừng Lào Cai như măng sặt, măng vầu... hay các loại mầm, chồi như mầm thảo quả, măng riềng bước vào mùa rộ.

Lợi ích kép từ mô hình trồng lúa chất lượng cao, giảm phát thải ở Trà Vinh

Lợi ích kép từ mô hình trồng lúa chất lượng cao, giảm phát thải ở Trà Vinh

Nông dân tỉnh Trà Vinh đang vào vụ thu hoạch lúa Đông Xuân 2024–2025; trong đó các diện tích sản xuất theo Đề án “Phát triển bền vững một triệu ha chuyên canh lúa chất lượng cao và phát thải thấp gắn với tăng trưởng xanh vùng Đồng bằng sông Cửu Long đến năm 2030” tiếp tục cho thấy hiệu quả vượt trội so với phương thức canh tác truyền thống. Không chỉ giúp người dân tăng thu nhập, mô hình còn góp phần quan trọng vào việc giảm phát thải khí nhà kính, bảo vệ môi trường, thúc đẩy phát triển nền nông nghiệp xanh, bền vững trong bối cảnh biến đổi khí hậu ngày càng phức tạp.

Gánh nặng bệnh tật do sử dụng thuốc lá sẽ rõ rệt hơn trong 10 - 20 năm tới

Gánh nặng bệnh tật do sử dụng thuốc lá sẽ rõ rệt hơn trong 10 - 20 năm tới

Đây là khẳng định của Thạc sĩ, bác sĩ Phan Thị Hải - Phó Giám đốc Quỹ Phòng, chống tác hại thuốc lá, Bộ Y tế tại thảo luận "Một số tác động của việc tăng thuế thuốc lá tới sức khỏe người dân và phản ứng của thị trường" do Trung tâm Nghiên cứu Kinh tế và Chiến lược Việt Nam (VESS) tổ chức ngày 23/4, tại Hà Nội.

Xe tải va chạm trên cao tốc làm 2 người tử vong, mắc kẹt trong cabin

Xe tải va chạm trên cao tốc làm 2 người tử vong, mắc kẹt trong cabin

Sáng 23/4, Phòng Cảnh sát Phòng cháy chữa cháy và Cứu nạn cứu hộ (Công an tỉnh Thanh Hóa) cho biết vào khoảng 5 giờ 15 phút cùng ngày, tại Km332+50 tuyến cao tốc Mai Sơn - Quốc lộ 45 (đoạn qua xã Đồng Tiến, huyện Triệu Sơn, tỉnh Thanh Hóa) xảy ra vụ tai nạn giao thông đặc biệt nghiêm trọng, khiến 2 người tử vong.

La Gi vươn mình tiến vào kỷ nguyên mới

La Gi vươn mình tiến vào kỷ nguyên mới

50 năm qua, Đảng bộ, chính quyền và nhân dân La Gi (Bình Thuận) đã nỗ lực vượt qua khó khăn, chung tay xây dựng quê hương với những bước tiến dài trên chặng đường phát triển, đạt nhiều kết quả về kinh tế - xã hội.

Mưa dông kèm lốc xoáy xảy ra tại 2 huyện Thanh Chương, Tân Kỳ

Mưa dông kèm lốc xoáy xảy ra tại 2 huyện Thanh Chương, Tân Kỳ

Chiều và tối 22/4, trên địa bàn các huyện Thanh Chương, Tân Kỳ (Nghệ An) đã xảy ra mưa dông kèm lốc xoáy cục bộ khiến nhiều diện tích hoa màu, cây lâu năm bị gãy đổ, hư hại. Nhiều nhà dân bị tốc mái, giao thông trên một số tuyến đường tạm thời bị gián đoạn do cây lớn đổ ra đường.

Thời tiết ngày 23/4/2025: Hà Nội ngày nắng, chiều tối và đêm có mưa rào và dông vài nơi

Thời tiết ngày 23/4/2025: Hà Nội ngày nắng, chiều tối và đêm có mưa rào và dông vài nơi

Theo Trung tâm Dự báo khí tượng thủy văn Quốc gia, ngày 23/4, khu vực Hà Nội nhiệt độ thấp nhất 24-26 độ C. Nhiệt độ cao nhất 33-35 độ C. Ngày nắng; chiều tối và đêm có mưa rào và dông vài nơi. Gió đông nam đến nam cấp 2-3. Trong mưa dông có khả năng xảy ra lốc, sét, mưa đá và gió giật mạnh.

Đề xuất giãn thời gian thu hồi nhà màng canh tác tại Măng Đen

Đề xuất giãn thời gian thu hồi nhà màng canh tác tại Măng Đen

11 cá nhân, gia đình, doanh nghiệp trồng, kinh doanh nông nghiệp tại Khu nông nghiệp ứng dụng công nghệ cao Măng Đen đang tỏ ra bức xúc khi Trung tâm Dịch vụ nông nghiệp huyện Kon Plông (tỉnh Kon Tum) ban hành văn bản thu hồi hệ thống nhà màng có tổng diện tích hơn 36.000 m2, thời hạn đến trước 30/4/2025, trong khi người dân vừa gieo trồng hoặc chưa thu hoạch xong vụ canh tác. Vì vậy, các hộ dân, doanh nghiệp kiến nghị chính quyền địa phương cần giãn thời gian thu hồi đến khi thu hoạch xong, để tránh thiệt hại hàng trăm triệu đồng đầu tư vào vụ canh tác.

Bí thư Chi bộ Đinh Ngọc Sơn tâm huyết với chuyển đổi số dành cho người cao tuổi

Bí thư Chi bộ Đinh Ngọc Sơn tâm huyết với chuyển đổi số dành cho người cao tuổi

Xuất phát từ tấm lòng của một người thày mấy chục năm qua, ông Đinh Ngọc Sơn - Bí thư Chi bộ khu dân cư số 9 phường Dịch Vọng Hậu (Cầu Giấy, Hà Nội), nguyên Phó Trưởng khoa Phát thanh - Truyền hình, Học viện Báo chí và Tuyên truyền luôn đau đáu: làm thế nào để giúp người cao tuổi tiếp cận và có thể hòa nhập được với dòng chảy công nghệ như chủ trương của Đảng và Nhà nước đã đề ra.

Diện mạo mới tươi đẹp vùng đồng bào Khmer Nam Bộ​

Diện mạo mới tươi đẹp vùng đồng bào Khmer Nam Bộ​

Trong dòng chảy của thời gian, đồng bào Khmer Nam Bộ luôn là một phần không thể tách rời của khối đại đoàn kết toàn dân tộc. Thực hiện nhất quán chủ trương “Các dân tộc bình đẳng, đoàn kết, tôn trọng, giúp nhau cùng tiến bộ”, Đảng và Nhà nước ta ban hành các chính sách đầu tư, ưu tiên bố trí nguồn lực cho phát triển kinh tế - xã hội vùng đồng bào dân tộc thiểu số. Nhờ đó, sau 50 năm giải phóng miền Nam, thống nhất đất nước, vùng đồng bào Khmer Nam Bộ đã có những bước chuyển mình mạnh mẽ, khoác lên mình diện mạo mới tươi đẹp và đầy sức sống...

Lật xe đưa đón, nhiều học sinh bị thương ở Gia Lai

Lật xe đưa đón, nhiều học sinh bị thương ở Gia Lai

Sáng 22/4, lực lượng Cảnh sát giao thông, Công an tỉnh Gia Lai đang làm rõ vụ việc xe chở học sinh bị tai nạn lật ngửa trên Quốc lộ 19, đoạn qua xã Bình Giáo, huyện Chư Prông, khiến nhiều nạn nhân bị thương.

Bảo vệ đàn Cò Ốc quý hiếm xuất hiện tại Gia Lai

Bảo vệ đàn Cò Ốc quý hiếm xuất hiện tại Gia Lai

Những ngày qua, người dân xã Ia Mrơn, huyện Ia Pa, tỉnh Gia Lai phản ánh về sự xuất hiện của đàn Cò Ốc (loài động vật hoang dã quý hiếm nằm trong Sách Đỏ Việt Nam) tại khu vực cánh đồng thuộc địa bàn xã. Trước tình hình trên, Đảng ủy xã Ia Mrơn đề nghị các đơn vị chức năng khẩn trương triển khai biện pháp bảo vệ loài động vật hoang dã quý hiếm này.

Thời tiết ngày 11/3: Bắc Bộ nồm ẩm, Nam Bộ nắng nóng

Thời tiết ngày 22/4/2025: Hà Nội ngày nắng nóng, chiều tối và đêm có mưa rào

Theo Trung tâm Dự báo khí tượng thủy văn Quốc gia ngày 22/4, khu vực Hà Nội nhiệt độ thấp nhất 25-27 độ C. Nhiệt độ cao nhất 33-35 độ C, có nơi trên 35 độ C. Ngày nắng nóng, chiều tối và đêm có mưa rào và dông vài nơi. Gió nam cấp 2-3. Trong mưa dông có khả năng xảy ra lốc, sét, mưa đá và gió giật mạnh.

Đồng hành cùng người dân vùng cao Lai Châu thoát nghèo

Đồng hành cùng người dân vùng cao Lai Châu thoát nghèo

Quán triệt, triển khai hiệu quả Chỉ thị số 40-CT/TW, ngày 22/11/2014 của Ban Bí thư về tăng cường sự lãnh đạo của Đảng đối với tín dụng chính sách xã hội, những năm qua, Ngân hàng Chính sách xã hội Chi nhánh tỉnh Lai Châu luôn thực hiện tốt các chương trình cho vay và là cầu nối đưa nguồn vốn vay ưu đãi đến tay hộ nghèo, đối tượng chính sách. Từ đó, giúp các hộ dân có điều kiện đầu tư trồng trọt, chăn nuôi, kinh doanh, sản xuất, vươn lên phát triển kinh tế, xóa đói, giảm nghèo.

Hà Giang đẩy lùi "cây cấm", gìn giữ bình yên nơi phên dậu Tổ quốc

Hà Giang đẩy lùi "cây cấm", gìn giữ bình yên nơi phên dậu Tổ quốc

Trên những dãy núi hùng vĩ nơi cực Bắc Tổ quốc, giữa các bản làng heo hút mây mù, lực lượng chức năng bền bỉ trong cuộc chiến chống lại cây thuốc phiện - thứ cây từng là nguyên nhân gây bao hệ lụy cho đời sống người dân. Hà Giang có địa hình hiểm trở, khí hậu khắc nghiệt và đời sống người dân còn nhiều khó khăn vẫn luôn được xác định là địa bàn nguy cơ cao tái trồng cây thuốc phiện. Nhờ sự vào cuộc quyết liệt của Bộ Chỉ huy Bộ đội Biên phòng, Công an tỉnh Hà Giang cùng chính quyền địa phương, những cánh đồng anh túc dần bị thay thế bởi màu xanh của ngô lúa, của niềm tin vào cuộc sống bình yên.