Những bệnh nhân mắc bệnh bạch cầu mạn dòng tủy (CML - một loại ung thư máu) dùng thuốc Scemblix của Novartis (Thụy Sĩ) đã có đáp ứng tốt hơn đáng kể và tỷ lệ ngừng sử dụng thuốc thấp hơn so với các phương pháp điều trị tiêu chuẩn hiện nay. Đây là kết quả nghiên cứu do hãng dược phẩm Novartis công bố ngày 31/5.
Hồi tháng 1, Novartis tuyên bố loại thuốc uống trên đã đáp ứng các mục tiêu chính khi tiến hành thử nghiệm trên 405 bệnh nhân. Các dữ liệu chi tiết hơn được công bố tại cuộc họp của Hiệp hội ung thư lâm sàng Mỹ ở Chicago cho thấy Scemblix đã giúp 67,7% bệnh nhân đạt được đáp ứng phân tử chính (MMR), cao hơn gần 20% so với những bệnh nhân được điều trị bằng phương pháp tiêu chuẩn. MMR đạt được khi lượng gene BCR–ABL gây ung thư giảm đáng kể, đây là gene đóng vai trò quan trọng trong việc khởi phát và kéo dài bệnh.
Nghiên cứu đã thử nghiệm Scemblix ở những bệnh nhân mới được chẩn đoán mắc CML và tiến hành so sánh với các loại thuốc ức chế tyrosine-kinase (TKI), chẳng hạn như Glivec của Novartis, nhằm biến căn bệnh vốn bị coi là án tử này thành chữa trị được. Scemblix cũng đã được thử nghiệm so sánh với Tasigna, Bristol của Novartis Sprycel của Myers Squibb và Bosulif của Pfizer. Kết quả cho thấy nhều bệnh nhân có đáp ứng tốt, lâu dài. Cụ thể, thuốc Scemblix giúp gần 30% bệnh nhân đạt được MMR so với Glivec vào cuối tuần điều trị thứ 48.
CML ảnh hưởng đến hơn 9.000 người và mỗi năm khiến 1.000 người tử vong ở Mỹ. Mặc dù các phương pháp TKI cũ hơn đã cách mạng hóa việc điều trị CML, song nhiều bệnh nhân vẫn ghi nhận các triệu chứng xuất hiện trở lại hoặc không thể tiếp tục điều trị do tác dụng phụ. Trong quá trình thử nghiệm, chỉ 5% bệnh nhân Scemblix ngừng sử dụng điều trị do tác dụng phụ, so với tỷ lệ bỏ điều trị 10% của những người đang dùng bất kỳ loại TKI nào - vốn gây mệt mỏi, trầm cảm, mất ngủ, tiêu chảy và tác dụng phụ khác.
Đầu tháng này, các nhà phân tích của Jefferies cho biết tỷ lệ MMR lớn hơn 60% và tỷ lệ ngừng sử dụng dưới 10% là kết quả tối ưu nhất của Scemblix, giúp thuốc này nhiều khả năng trở thành phương pháp điều trị tiêu chuẩn mới, đồng thời dự báo doanh thu cao nhất hằng năm trên toàn thế giới sẽ đạt 4,5 tỷ USD. Scemblix được phê duyệt ở hơn 70 quốc gia, bao gồm Mỹ - nơi thuốc được đẩy nhanh phê duyệt để điều trị cho người trưởng thành mắc CML từng nhận được từ hai phương pháp điều trị tiêu chuẩn trở lên. Các kết quả mới có thể tạo điều kiện cho việc sử dụng thuốc rộng rãi hơn ở những bệnh nhân chưa được điều trị bệnh trước đó. Quá trình thử nghiệm vẫn đang tiếp diễn với đợt phân tích tiếp theo diễn ra vào tuần thứ 96 để đánh giá thêm về MMR và tỷ lệ ngừng sử dụng thuốc.
Đặng Ánh
